Pharnext a terminé le recrutement des patients pour son essai clinique de Phase II avec PXT3003, son premier Pléomédicament, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth

Cet essai est salué par la revue Nature Medicine


Paris, le 22 novembre 2011 - Pharnext SAS, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants fondés sur la Pléothérapie™ pour les maladies neurologiques graves, annonce aujourd’hui la fin du recrutement des 80 patients prévus dans le cadre de son étude de phase II avec PXT3003, son premier Pléomédicament™, dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Rappelons que le traitement combiné de Pharnext n'a nécessité que trois ans d'élaboration, par rapport aux huit ans qu'il faut habituellement pour de nouvelles molécules, et que la société a été en mesure de passer directement en essais de phase II pour tester l'efficacité de ce mélange.


« PXT3003 représente un véritable espoir pour améliorer les patients atteints de la Maladie de Charcot Marie Tooth de type 1A. Le recrutement s'est déroulé de façon optimale. Jusqu'à présent aucun patient n'a abandonné l'étude, ce qui est très encourageant », déclare le Dr Attarian du CHU de la Timone à Marseille, coordinateur principal de l'étude CLN-PXT3003-01.

« Nous sommes ravis d'avoir franchi cette étape clef avec notre premier pléomédicament issu de notre plateforme propriétaire. Nous nous rapprochons de plus en plus de notre objectif, qui est de présenter aux patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth, qui n’ont à ce jour aucun remède disponible, un traitement sûr et efficace et nous attendons avec impatience de partager avec eux des résultats intéressants attendus en début d’année 2013 », souligne le Professeur Daniel Cohen, fondateur et Président Directeur Général de Pharnext.

Démarré fin décembre 2010, le recrutement des patients, qui a eu lieu dans 6 centres investigateurs en France (Lille, Limoges, Lyon, Marseille, Nantes et Paris), est terminé dans le délai prévu. Cet essai de Phase II est une étude clinique multicentrique de Phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo. Les patients ont été répartis de façon aléatoire (randomisation) entre les 4 bras de l’étude, soit un bras placébo et 3 bras expérimentaux avec le PXT3003 administré à 3 doses par voie orale, 2 fois par jour.

PXT3003 est le premier candidat médicament issu de la technologie Pharnext appelée « Pléothérapie ». PXT3003 est composé d'une association de trois médicaments, d’ores et déjà commercialisés et hors brevet, à de faibles doses. Cette étude a pour but d’évaluer la pharmacodynamie, la pharmacocinétique, la tolérance et l’efficacité du PXT3003 chez des patients âgés de 18 à 65 ans et atteints de CMT-1A (avec confirmation génétique d'une duplication sur le chromosome 17). Les résultats devraient être communiqués au premier trimestre 2013.

Un article publié dans la revue Nature Medicine (Networking for new drugs , octobre 2011, vol 17, N°10, pages 1166-1168, ) décrit, en préambule, l’originalité de cet essai et souligne que, si beaucoup des médicaments parmi les plus connus de nos jours ont été conçus pour atteindre avec précision une seule cible biologique, le proverbial médicament miracle de la médecine pourrait bientôt être remplacé par un arsenal plus sophistiqué qui utilise la « pharmacologie des réseaux » comme Pharnext, afin de s'attaquer avec plus d'efficacité aux besoins médicaux.

L’approche de Pharnext :
Pharnext vise à répondre à l’ensemble des besoins médicaux, c’est à dire des maladies sans traitement satisfaisant, en passant systématiquement de la monothérapie classique à la Pléothérapie™. La Pléothérapie combine en un seul pléomédicament™ breveté, des mini-doses de plusieurs médicaments déjà approuvés par les autorités de santé, mais pour d’autres maladies, sans lien d’un point de vue clinique, mais reliées au niveau des réseaux biologiques. La société a conçu une nouvelle plateforme propriétaire (Pléothérapie™) et une structure très sophistiquée de R&D en Pléothérapie. L’ensemble de cette approche est fondée sur « NEXUS », un nouveau procédé génomique protégé permettant de concevoir de façon efficace des pléomédicaments et qui s’applique à la plupart des maladies.

Pharnext bénéficie d’un financement particulièrement solide :
- levée d’amorçage de 3,5 millions d’euros auprès de Truffle Capital (2007) ;
- Accord avec le groupe pharmaceutique Ipsen pour un montant pouvant atteindre 94 millions d’euros en paiements upfront et en milestones (juin 2009) ; -une première aide d’Oseo de 3,4 millions d’euros (Charcot-Marie-Tooth 2007) ;
- une aide privée de l’AFM (2009).
- Projet DIPPAL financé par le programme Innovation Stratégique Industrielle (ISI) d’OSEO à hauteur de 10,4 millions d’euros sur 6 ans pour apporter des solutions diagnostiques et thérapeutiques aux patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Pharnext est chef de file du projet DIPPAL et recevra 7,3 millions d’euros (novembre 2010).
- levée de 4,75 millions d’euros (juin 2010)
- levée de 2,5 millions d'euros (septembre 2011)


A propos de Pharnext
Pharnext est une société biopharmaceutique qui a été fondée à Paris en avril 2007 par le Professeur Daniel Cohen, son équipe de chercheurs (composée de pionniers des sciences et des technologies génomiques) et par le Dr Philippe Pouletty (co-fondateur de Truffle Capital). Pharnext est spécialisée dans la découverte et le développement de nouveaux traitements pharmaceutiques et a mis au point un procédé propriétaire et innovant pour reconstituer les « réseaux biologiques complexes » associés à une maladie donnée - grâce à l’expertise accumulée depuis plus de 20 ans en génétique humaine et en biologie des réseaux par les fondateurs. A partir de la connaissance de ces réseaux, Pharnext identifie et développe des Pleodrogues™: cocktail de molécules faiblement dosées, déjà approuvées dans d’autres maladies mais dont les brevets sont expirés, qui ciblent différents endroits du réseau biologique complexe associé à la maladie étudiée. Pharnext conduit toutes les activités de recherche et développement du nouveau médicament jusqu’à la fin de l’étude clinique de phase II chez l’homme, puis le licencie à un industriel pharmaceutique. Même si cette approche peut s’appliquer, en principe, à toutes les pathologies, l’entreprise se concentre sur les maladies neuro-dégénératives, les maladies inflammatoires et métaboliques.

Certaines déclarations contenues dans le présent communiqué de presse ne sont pas, à proprement parler, historiques et peuvent constituer des déclarations prospectives qui sont basées sur les attentes actuelles et entraînent divers risques et incertitudes.