L’EMA et la FDA accordent le statut de « médicament orphelin » à PXT3003 développé par Pharnext dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

PARIS, le 23 Juin, 2014 – Pharnext SAS, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants fondés sur la pharmacologie des réseaux, annonce aujourd’hui la décision de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis d’accorder le statut de « médicament orphelin » à PXT3003 dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

La CMT1A est une maladie génétique neuromusculaire rare (prévalence estimée jusqu’à 1/5000 en Europe et aux États-Unis) caractérisée par une atrophie musculaire progressive des extrémités des membres, portant atteinte à la fonctionnalité des pieds, des jambes, des mains et des bras et pouvant entraîner un handicap important. A ce jour, aucun médicament curatif ou symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur le marché pour la CMT1A. Actuellement, la prise en charge de cette pathologie consiste en des soins orthopédiques tels que les orthèses, les attèles, la kinésithérapie et l’ergothérapie ou encore la chirurgie.

PXT3003 est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de baclofène, naltrexone et sorbitol administrée par voie orale. PXT3003 a produit des résultats positifs dans un essai clinique de phase 2 chez 80 patients adultes atteints de la CMT1A. Pharnext prépare actuellement un essai clinique de Phase 3 en Europe et aux États-Unis. L’EMA et la FDA ont accordé le statut de « médicament orphelin » à PXT3003 pour le traitement de la CMT1A suite à la soumission de données précliniques et des résultats de l’essai clinique de Phase 2. Le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) au sein de l’EMA a indiqué que « l’intention de traiter la maladie de CMT1A avec PXT3003 était considérée comme justifiée sur la base des données précliniques in vivo obtenues dans un modèle valide de la pathologie et des données cliniques préliminaires ». L’attribution du statut de “médicament orphelin” à PXT3003 octroie dix années d’exclusivité marketing en Europe et sept années aux États-Unis, si l’autorisation de mise sur le marché est accordée pour le traitement de la CMT1A. Les avantages du statut de « médicament orphelin » incluent notamment des réductions de frais administratifs, une assistance de l’EMA et de la FDA dans l’élaboration des protocoles d’études cliniques, un développement clinique potentiellement accéléré et la possibilité d’être éligible à certaines subventions.

Le Professeur Daniel Cohen, co-fondateur et président directeur général de Pharnext, déclare : « L’octroi du statut de « médicament orphelin » à PXT3003 par l’EMA et la FDA confirme le potentiel de ce nouveau médicament oral pour les patients atteints de la CMT1A. Il s’agit d’une étape majeure qui renforce notre engagement à développer et mettre rapidement sur le marché de nouvelles thérapies efficaces basées sur des combinaisons à faibles doses de médicaments déjà approuvés dans d’autres indications. Cela accroît encore davantage notre confiance dans nos autres programmes en développement.»

Le Docteur Catherine Scart-Gres, directrice des affaires médicales de Pharnext, ajoute : « Nous sommes heureux d’avoir obtenu le statut de « médicament orphelin » pour PXT3003. S’il est approuvé, PXT3003 pourrait représenter une avancée thérapeutique majeure pour les patients souffrant de la CMT 1A qui altère leur qualité de vie et peut conduire à de lourds handicaps. Nous avons obtenu des résultats prometteurs pour PXT3003 en Phase 2 et préparons activement la suite du développement clinique.


A propos du statut de « médicament orphelin »
L’EMA peut accorder le statut de « médicament orphelin » et ainsi octroyer des avantages réglementaires et financiers, afin d’inciter les sociétés à développer et mettre sur le marché des thérapies visant à traiter des pathologies engageant le pronostic vital ou entrainant des invalidités de manière chronique, et pour lesquelles il n’existe pas de traitement satisfaisant. Ces pathologies doivent affecter moins de 5 personnes sur 10,000 dans l’Union Européenne. La FDA peut également accorder le statut de « médicament orphelin » afin de faciliter le développement de médicaments qui ciblent des pathologies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis et apportent un avantage thérapeutique important par rapport aux thérapies déjà autorisées sur le marché.


A propos de Pharnext
Pharnext est une société biopharmaceutique avancée qui identifie et développe de nouvelles thérapies ciblant plusieurs mécanismes pathologiques clés dans des maladies neurologiques rares ou communes dont la maladie de Charcot-Marie-Tooth, la maladie d’Alzheimer, la sclérose latérale amyotrophique et la maladie de Parkinson. Ces nouvelles thérapies sont des combinaisons à faible dose de médicaments déjà approuvés et utilisés dans d’autres maladies. Ceux-ci sont sélectionnés en utilisant la plateforme propriétaire de Pharnext qui s’appuie sur la pharmacologie des réseaux. Les deux premiers programmes majeurs de Pharnext sont PXT-3003 pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (Phase 2 terminée) et PXT-864 pour la maladie d’Alzheimer (Phase 2 en cours) et d’autres pathologies neurologiques. Pharnext bénéficie du soutien de BPI France et de l’AFM (« Association Française contre les Myopathies »). Pour plus d’informations, connectez-vous sur www.pharnext.com